Спинраза (Spinraza) нусинерсен (nusinersen) 12,5 мг Европа

Нусинерсен

Препарат Спинраза представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (АСО), структура которого специально разработана для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), представляющей собой прогрессирующее нервно-мышечное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования, причиной развития которого являются мутации в длинном плече хромосомы 5 (5q). 

Эти мутации приводят к утрате функции гена SMN1 (survival motor neuron 1 – гена 1, отвечающего за выживание двигательных нейронов), следствием чего является дефицит белка SMN. За выработку белка SMN также отвечает ген SMN2, однако количество функционального белка, образуемого при участии SMN2, низкое. 

СМА представляет собой спектр различных клинических состояний, при этом тяжесть заболевания зависит от возраста дебюта и количества копий гена SMN2.

Препарат Спинраза (Spinraza) - это миорелаксант центрального действия из группы лекарственных средств для лечения костно- мышечных заболеваний.

Его действующее вещество "нусинерсен"/"nusinersen" действует как антисмысловой олигонуклеотид (АСО), который произведен итальянской фармацевтической компанией "Patheon" для лечения спинальной мышечной атрофии.

Спинальная мышечная атрофия - это редкое нервно-мышечное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования, вызванное мутацией в длинном плече хромосомы 5, которое доводит к потере функции гена 1 (survival motor neuron1). Потеря данной функции приводит к дефициту белка SMN. Спинраза действует на генном уровне и восполняет необходимое количество белка в организме.

Владелец регистрационного удостоверения:

BIOGEN IDEC, Ltd. (Великобритания)

Производитель: PATHEON ITALIA, S.p.A. (Италия)

Способ применения и режим дозирования конкретного препарата зависят от его формы выпуска и других факторов. Оптимальный режим дозирования определяет врач. Следует строго соблюдать соответствие используемой лекарственной формы конкретного препарата показаниям к применению и режиму дозирования. Лечение должны проводить медицинские работники, обладающие опытом выполнения люмбальных пункций. Терапию нусинерсеном следует начинать как можно раньше после постановки диагноза. Предназначен для интратекального введения посредством люмбальной пункции. Рекомендованная доза составляет 12 мг. Режим введения: в первый день лечения (день 0); на 14, 28, 63 дни лечения. Далее дозу следует вводить 1 раз в 4 месяца. Нусинерсен следует применяться постоянно и длительно. Необходимость в продолжении терапии определяется лечащим врачом на основании клинического состояния пациента. Эффективность и безопасность применения нусинерсена изучалась у детей в возрасте от 0 до 17 лет. Опыт применения у пациентов старше 18 лет ограничен. Опыт применения у пациентов пожилого возраста старше 65 лет отсутствует.