Таблетки Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) при кистозном фиброзе

Препарат Orkambi

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)*, представляющий собой комбинацию двух действующих веществ, лумакафтора и ивакафтора, является потенцирующим регулятором трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) и показан для лечения муковисцидоза (МВ) у пациентов, гомозиготных по мутации F508del в гене CFTR. Это первый препарат для лечения муковисцидоза, направленный на устранение причины заболевания у людей с этой специфической мутацией. 

Дозировка 200 мг/125 мг указана для пациентов в возрасте 12 лет и старше. Дозировка 100 мг/125 мг указана для пациентов в возрасте от 6 до 11 лет.

Как работает Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)?

Муковисцидоз (МВ) – это серьезное генетическое заболевание, характеризующееся образованием густой слизи, которая скапливается в легких, пищеварительном тракте и других частях тела, что приводит к серьезным проблемам с дыханием и пищеварением, а также к другим осложнениям, таким как инфекции и диабет.

Мутации в гене CFTR являются причиной этого заболевания. Этот ген производит белок под названием "трансмембранный регулятор проводимости при муковисцидозе" (CFTR), который участвует в регулировании выработки слизи и пищеварительных соков. Эти мутации уменьшают количество каналов белка CFTR на поверхности клетки или влияют на то, как они работают. Эти каналы используются для переноса ионов (заряженных атомов и молекул) в клетки и из клеток. Когда каналы не работают, слизь и пищеварительные соки могут стать ненормально густыми и липкими5. Orkambi решает эту проблему с двух сторон.

Одно из действующих веществ, лумакафтор, увеличивает количество белков CFTR на поверхности клетки, а другое, ивакафтор, повышает активность дефектного белка CFTR. Это нормализует транспорт ионов через каналы, делая выделения менее густыми.

Как принимается Orkambi (лумакафтор / ивакафтор)?

Стандартная доза для пациентов в возрасте 12 лет и старше: две таблетки (каждая содержит 200 мг люмакафтора и 125 мг ивакафтора), принимаемые перорально каждые 12 часов.

Стандартная доза для педиатрических пациентов в возрасте от 6 до 11 лет: две таблетки (каждая содержит 100 мг люмакафтора и 125 мг ивакафтора), принимаемые перорально каждые 12 часов.

Снижайте дозу у пациентов с умеренной или тяжелой печеночной недостаточностью. При начале приема Orkambi (лумакафтор / ивакафтор)* у пациентов, принимающих сильные ингибиторы CYP3A, уменьшите дозу Orkambi (лумакафтор / ивакафтор)* в течение первой недели лечения.

Примечание: Пожалуйста, проконсультируйтесь с вашим лечащим врачом для индивидуального дозирования. 

Известны ли какие-либо побочные эффекты Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)*?

Наиболее распространенными побочными эффектами были одышка, носоглотка, тошнота, диарея, инфекция верхних дыхательных путей, усталость, нарушение дыхания, увеличение фосфокиназы креатина в крови, сыпь, метеоризм, ринорея, грипп.